Gabriella Ceraso – Città del Vaticano
Il successo di cui si parla è contro il medulloblastoma, un tumore cerebrale maligno che è molto diffuso tra i bambini ed è frutto di una collaborazione tra i ricercatori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, in collaborazione con le Università di Tor Vergata, Sapienza e di Trento. Il loro studio ha condotto infatti alla scoperta del meccanismo che scatena la forma più aggressiva di questa malattia e l’individuazione di due farmaci che potenzialmente sono in grado di bloccare la sua crescita e il suo espandersi in metastasi. Lo studio, sostenuto interamente dalla fondazione AIRC ha avuto pubblicazione anche sulla rivista scientifica internazionale Acta Neuropathologica.
ll medulloblastoma è un tumore che si forma nel cervelletto, controlla l’equilibrio e la coordinazione dei movimenti e normalmente per essere curato viene asportato con il supporto poi di radioterapia e chemioterapia. Il principale ostacolo alla cura è, tuttavia, la presenza di cellule staminali cancerose che sono resistenti alla radio e alla chemioterapia – spiega in un comunicato l’Ospedale Bambino Gesù – e che hanno la capacità di infiltrarsi e diffondersi nel midollo spinale dei piccoli pazienti. Da qui le speranze delle nuova ricerca relative in particolare al tumore di “Gruppo 3”, la forma a più alto rischio di morte (che si verifica in più del 40% dei casi entro 5 anni dalla diagnosi).
Il gruppo di lavoro e le nuove speranza
A coordinare le indagini mediche è il direttore di Medicina Sperimentale e di Precisione e dell’Area di Oncoematologia dell’Ospedale Pediatrico della Santa Sede, professor Franco Locatelli, e dal professor Francesco Cecconi. Il primo autore è Francesca Nazio, ricercatrice del Bambino Gesù, e professore ordinario all’Università di Roma Tor Vergata. “Se confermati nell’applicazione clinica, i nostri risultati – spiegano i ricercatori – potrebbero portare ad una terapia personalizzata di questa forma aggressiva di tumore cerebrale”.
La procedura scientifica
Si tratta infatti di aver identificato un nuovo meccanismo molecolare, la cui alterazione è responsabile dell’aggressività di questo tumore. In particolare – si legge nel comunicato dell’Ospedale Bambino Gesù – è stato scoperto che nel tumore di Gruppo 3 la proteina AMBRA1 viene prodotta a livelli eccessivi e, di conseguenza, tutti i processi da essa regolati funzionano in maniera anomala. A causa della sovrabbondanza di AMBRA 1, infatti, il meccanismo utilizzato dalle cellule per liberarsi delle componenti danneggiate si potenzia e le cellule tumorali sfruttano questa circostanza per sopravvivere e proliferare. Inoltre, l’eccesso di AMBRA 1 mantiene le cellule in una condizione staminale che, da un lato le aiuta a replicarsi più velocemente, accumulandosi nei tessuti di origine sino a formare grosse masse tumorali, e dall’altro le aiuta nella loro capacità di migrare e formare metastasi.
Partendo da questi risultati di laboratorio, i ricercatori hanno anche dimostrato che la combinazione di due farmaci consente di bloccare non solo la crescita del tumore, ma anche la sua capacità di produrre metastasi. La proteina AMBRA1 era già stata identificata dallo stesso team di ricercatori del Bambino Gesù come potente oncosoppressore in altri tumori sia pediatrici che dell’adulto, a causa del suo ruolo diretto nella regolazione del ciclo cellulare. Questo ulteriore passo avanti della ricerca la propone anche come bersaglio di grande rilevanza.